Chères Consoeurs, Chers Confrères,
Associée aux VIIIe Journées de la Société Française de Myologie, la première Journée des Thérapeutiques Genzyme pour les Myopathies a pour but de faire un point sur deux maladies sur lesquelles le laboratoire a jusqu’à présent concentré ses travaux de R&D : la maladie de Pompe et la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).
La maladie de Pompe est la première myopathie d’origine génétique à bénéficier d’un traitement spécifique. En France, plus de 100 patients sont traités par Myozyme, de l’ordre de 1500 dans le monde. Des essais cliniques internationaux ont déjà apporté un éclairage sur les bénéfices à attendre de ce traitement. Partager nos expériences, tenter d’identifier des pistes à explorer pour répondre plus précisément aux questions qui touchent les indications, l’évaluation du suivi ou les relations entre le statut immunitaire et l’efficacité en référence aux données internationales récentes feront l’objet de la 1ère partie des JTGM.
Concernant la maladie de Duchenne, il semble important de revenir à ce stade sur l’essai phase IIb de l’Ataluren afin d’échanger ensemble sur les leçons à tirer sur le concept de l’approche thérapeutique par translecture pour des maladies génétiques de ce type et plus largement sur les critères d’évaluation des effets.
Les déficiences ventilatoires, conséquences de ces pathologies musculaires, serviront d’exemples pour accorder nos pratiques interdisciplinaires. Enfin, Genzyme continue d’investir dans l’innovation thérapeutique pour les maladies rares, la 1ère JTGM se clôturera sur une présentation des axes de développement en cours et les essais cliniques à venir. Nous espérons vous accueillir nombreux à Nice pour ce partage d’informations et ces confrontations.
Dr Pascal Laforêt - Pr Claude Desnuelle
La 1ère JTGM débutera par un dîner à l’hôtel Negresco le jeudi 25 novembre à 19h et se terminera le vendredi 26 novembre à 17h.
Si vous souhaitez vous inscrire à cette 1ère réunion JTGM, veuillez vous reporter à la page Inscriptions de ce site.
Cette réunion fera suite au VIIIèmes journées de la Société Française de Myologie organisée au centre de congrès Acropolis de Nice les 24 et 25 novembre 2010.
Pour tout renseignement sur les JSFM 2010 et l’inscription, consulter le site www.sfmyologie.org à partir de fin avril.
